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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

东西问丨于志勇：新疆最早出现的“中国”二字蕴含怎样的文化认同？******

　　编者按：

　　国宝之美，穿越古今，器以载道，恢弘万千。每件珍稀文物背后，都凝聚着古人的匠心智慧，镌刻着中华民族的文化基因，见证着中外文明的交流互鉴。从2023年1月11日起，中新社“东西问”推出“镇馆之宝”系列策划(一)，藉专家探究文物之意涵及其背后故事。

　　中新社乌鲁木齐1月11日电 题：新疆最早出现的“中国”二字蕴含怎样的文化认同？

　　——专访新疆文博院党组成员、副院长，新疆博物馆馆长于志勇

　　作者 苟继鹏

　　1995年，新疆和田地区民丰县尼雅遗址出土了一件汉代织锦护臂，上面织有“五星出东方利中国”八个篆体汉字，这是目前新疆出土最早的“中国”字样。“五星出东方利中国”汉代织锦护臂(又称“五星锦”)是国家一级文物，被誉为20世纪中国考古学最伟大的发现之一，现收藏于新疆博物馆，系该馆“镇馆之宝”之一。

　　这块织锦织造于何时又有何用途？“五星出东方利中国”是何意？蕴含怎样的文化认同？近日，“五星锦”考古发掘亲历者之一，新疆文博院党组成员、副院长，新疆博物馆馆长于志勇就此接受中新社“东西问”专访。

　　现将访谈实录摘要如下：

　　中新社记者：新疆出现最早的“中国”二字源于何处？是如何被发现的？

　　于志勇：1995年10月，位于新疆和田地区民丰县的尼雅遗址考古有了重大发现。中日尼雅遗址学术考察队在对该遗址一处重要墓地进行考古发掘的过程中，发现了“五星出东方利中国”汉代织锦护臂。这也是迄今为止，新疆地区发现的最早的“中国”二字，其诞生于汉代，距今两千多年。

　　尼雅遗址地处丝绸之路南道的交通要冲，是古代东西方文化交流融汇之地。“五星锦”发现于一处两人合葬墓，和作为随葬品的弓箭、箭箙、短剑鞘等物品放一起。当时，现场工作人员见到墓内男性葬者右侧的织物中露出一点色彩斑斓的织锦，在沙土掩盖中格外醒目。一点点翻开，织锦不仅逐渐显露出鲜艳的蓝、白、红、黄、绿花纹，还陆续看到织出的汉文“国”“东方”“五星”等字。最后看到完整的文字是“五星出东方利中国”，在场所有人都为之震惊。

　　“五星锦”出土现场。新疆文物考古研究所供图

　　中新社记者：“五星锦”是一件怎样的文物？为何被称为20世纪中国考古学最伟大的发现之一？

　　于志勇：“五星锦”呈圆角长方形，长18.5厘米，宽12.5厘米，以织锦为面料，边上用白绢镶边，两个长边上各缝缀有3条长约21厘米、宽1.5厘米的白色绢带(其中三条残断)，织有八个篆体汉字：“五星出东方利中国”。

　　经过纺织考古专家分析和鉴定，“五星锦”是由五组经线和一组纬线织成的五重平纹经锦，经密220根/厘米，纬密48根/厘米，平纹五重经的组织在汉锦中较复杂，也极为罕见；其纹样题材异常别致，有凤凰、鸾鸟、麒麟、白虎等瑞兽和祥云瑞草，并将“五星出东方利中国”的文字巧妙列置其中，寓意祈佑祥瑞。

　　“五星锦”制作考究，工艺精湛，色彩绚烂，精致无双，是汉代织锦技艺的最高代表。这类风格和题材的织锦，在出土文物中极为罕见，是难得的艺术珍品。并且意蕴深厚，内涵丰富，是国家一级文物，中国首批禁止出境展览的64件文物之一，也是新疆博物馆的“镇馆之宝”，被称为20世纪中国考古学最伟大的发现之一。

　　展出的“五星锦”。刘新摄

　　中新社记者：织锦上的文字“五星出东方利中国”是何意？蕴含怎样的中华文化？为什么说这件汉代织锦折射出西域地区对中华文化的认同？

　　于志勇：据考证，“五星出东方利中国”是中国古代星占用辞。五星指水、火、木、金、土五大行星；“东方”是中国古代星占术中特定的天穹位置。“中国”，先秦时期是对周天子所居洛邑地域的指称，秦汉时期是中央政府郡县统辖管理的地域。古代天文术语中是地理、政治的概念，随着大一统统一多民族国家的形成和发展，逐步形成了以儒家文化为核心的文化政治的概念。

　　“五星出东方”指五颗行星在一时期内同时出现于东方天空，即“五星连珠”或“五星聚会”现象；“五星出东方利中国”，即出现五星共见东方之天象，则于中国有利。

　　“五星锦”把天文、史实和古人的阴阳五行观念等巧妙融为一体，并且出现在远离中原的尼雅遗址，证实了国家治理和统辖西域、开发建设西域的历史，深刻揭示了汉朝开拓西域后丝绸之路经济文化的繁荣历史脉络，说明了当时西域对于中原文化的认同和向往，实证了中原文化的影响力，也侧面反映出各民族在两千年前就进行了深度交流交融，亦生动展示了中华文明的丰富内涵和特殊魅力。

　　“五星锦”在新疆博物馆举办的《尼雅·考古·故事——中日尼雅考古30周年成果展》上展出。刘新 摄

　　中新社记者：历史上，汉代中央政权如何实现对西域的有效管辖和治理？汉代“五星出东方利中国”织锦为何会出现在今天的新疆和田地区民丰县？其背后有着怎样的民族融合与文化交流？

　　于志勇：汉代中央政权为管理统一后的西域，在乌垒城(今新疆轮台县境内)设立西域都护府，正式在西域设官、驻军、推行政令，开始行使国家主权。

　　出土“五星锦”的尼雅遗址为西汉时期精绝国所在，精绝国系汉代西域三十六国之一，受西域都护府统辖。有学者根据史料推断，“五星锦”应于西域都护府设立之时(神爵二年)被赏赐给精绝国，见证了西域都护府设立的历史。

　　张骞“凿空”西域之后，汉代中央政权就与西域诸国间“驰命走驿，不绝于时月；商胡贩客，日款于塞下”，开启了“丝绸之路”的辉煌历程。一方面，促使中华文明的西传，汉代中央政权与西域各国的经济文化往来更加直接。另一方面，西域文化也逐渐传入中原。汉朝统一西域后，各民族交往交流交融，共同开拓辽阔的疆土，创造悠久的中国历史，书写灿烂的中华文化，培育伟大的民族精神。

　　出土“五星锦”的尼雅遗址。新疆文物考古研究所供图

　　中新社记者：“五星出东方利中国”这句话承载着千年前人们怎样的愿景？今天应如何看待？

　　于志勇：“五星出东方利中国”是一句祈祝吉祥祺瑞的用语，表达良好的企盼和愿望。与“五星锦”同时出土了一件“讨南羌”织锦残片。经比对，是从与“五星锦”相同的锦料上裁剪下来的一部分。

　　根据对具体史实的研究和图案的缀合分析，织文可以连续为“五星出东方利中国讨南羌……”。这句织锦文字无疑是汉朝为了祈祝讨羌大事在政治和军事上的顺利。

　　以“五星锦”为题材的舞剧《五星出东方》在新疆博物馆演出。苟继鹏 摄

　　随着历史研究不断深入，人们对“五星锦”历史文化的认知和了解也将更深刻、更全面。比如以“五星锦”为题材的舞剧《五星出东方》，艺术地演绎了西域绿洲丝绸古道的历史佳话，讲述了中华文化的源远流长、博大精深，诠释了各族人民“像石榴籽一样紧紧抱在一起”构成中华民族共同体的主题。该剧演出一年多来，在全国多地开启巡演30余场，反响热烈，2022年9月获得第十七届中国文化艺术政府奖文华大奖。(完)

　　受访者简介：

　　于志勇，新疆文博院党组成员、副院长，新疆博物馆馆长。兼任中国敦煌吐鲁番学会副会长，中国博物馆协会常务理事。毕业于西北大学。长期从事新疆考古及丝绸之路考古研究、博物馆社会教育。参与并主持的1995年新疆民丰县尼雅遗址、2007年库车市友谊路晋十六国墓葬考古发掘，分别评获当年度“全国十大考古新发现”；合作编著有《中日尼雅遗址学术考察报告》(全三卷)《中国文物地图集：新疆维吾尔自治区分册》《中国出土壁画全集·新疆分册》《新疆通史·图录(先秦秦汉)》等书籍，在国内外学术刊物上发表论文50余篇，代表作有《新疆尼雅出土“五星出东方利中国”彩锦织纹初析》《汉长安城未央宫遗址出土骨签之名物考》等。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）